Salute e benessere
Studio pionieristico dimostra la riduzione dei livelli di proteina tau nella terapia genetica contro l'Alzheimer
È stata condotta, per la prima volta al mondo, una sperimentazione terapeutica genetica contro l'Alzheimer che ha dimostrato di ridurre i livelli della proteina tau. Questo studio è stato condotto su un gruppo limitato di pazienti, ma i risultati ottenuti sono stati eccellenti. Il ruolo delle proteine tau e beta-amiloide è ancora oggetto di dibattito: secondo alcuni studiosi, l'accumulo di queste proteine nel tessuto cerebrale sarebbe la causa della malattia, mentre secondo altri sarebbe una conseguenza. Attualmente, l'ipotesi più accreditata è quella del loro ruolo causale. Lo studio, pubblicato su Nature Medicine, ha testato un farmaco in grado di inibire il gene responsabile della produzione della proteina tau, prevenendo così la sua formazione.
Gli esperimenti sono stati condotti tra il 2017 e il 2020 su un gruppo di 46 pazienti, con un'età media di 66 anni. A questi pazienti sono state somministrate tre dosi di un farmaco chiamato BIIB080, un oligonucleotide antisenso in grado di bloccare la produzione di una proteina a livello dell'RNA. I risultati sono stati confrontati con quelli di un gruppo di controllo che ha assunto un placebo. È importante sottolineare che il farmaco è stato ben tollerato e nessun paziente ha manifestato effetti collaterali gravi.
I test sono solo agli inizi e sarà necessario condurre ulteriori studi per confermare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. Tuttavia, è importante evidenziare che si tratta della prima volta in cui è stato sviluppato un farmaco mirato alla proteina tau. È importante notare che i due farmaci finora approvati dalla FDA, l'aducanumab e il lecanemab, si concentrano invece sull'accumulo di placche amiloidi.
Dopo 24 settimane dall'inizio del trattamento, i ricercatori hanno osservato nel gruppo di pazienti che aveva ricevuto la dose più elevata del farmaco una diminuzione superiore al 50% dei livelli di concentrazione della proteina tau e del fosforo tau nel sistema nervoso centrale.
Catherine Mummery, coordinatrice dello studio, ha evidenziato che “i risultati rappresentano un importante passo avanti: dimostrano che è possibile colpire la proteina tau con un farmaco in grado di silenziare il gene che la produce, riuscendo a rallentare, o forse addirittura a far regredire, la malattia di Alzheimer e altre malattie causate dall'accumulazione di tau”.
È stata condotta, per la prima volta al mondo, una sperimentazione terapeutica genetica contro l'Alzheimer che ha dimostrato di ridurre i livelli della proteina tau. Questo studio è stato condotto su un gruppo limitato di pazienti, ma i risultati ottenuti sono stati eccellenti. Il ruolo delle proteine tau e beta-amiloide è ancora oggetto di dibattito: secondo alcuni studiosi, l'accumulo di queste proteine nel tessuto cerebrale sarebbe la causa della malattia, mentre secondo altri sarebbe una conseguenza. Attualmente, l'ipotesi più accreditata è quella del loro ruolo causale. Lo studio, pubblicato su Nature Medicine, ha testato un farmaco in grado di inibire il gene responsabile della produzione della proteina tau, prevenendo così la sua formazione.
Gli esperimenti sono stati condotti tra il 2017 e il 2020 su un gruppo di 46 pazienti, con un'età media di 66 anni. A questi pazienti sono state somministrate tre dosi di un farmaco chiamato BIIB080, un oligonucleotide antisenso in grado di bloccare la produzione di una proteina a livello dell'RNA. I risultati sono stati confrontati con quelli di un gruppo di controllo che ha assunto un placebo. È importante sottolineare che il farmaco è stato ben tollerato e nessun paziente ha manifestato effetti collaterali gravi.
I test sono solo agli inizi e sarà necessario condurre ulteriori studi per confermare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. Tuttavia, è importante evidenziare che si tratta della prima volta in cui è stato sviluppato un farmaco mirato alla proteina tau. È importante notare che i due farmaci finora approvati dalla FDA, l'aducanumab e il lecanemab, si concentrano invece sull'accumulo di placche amiloidi.
Dopo 24 settimane dall'inizio del trattamento, i ricercatori hanno osservato nel gruppo di pazienti che aveva ricevuto la dose più elevata del farmaco una diminuzione superiore al 50% dei livelli di concentrazione della proteina tau e del fosforo tau nel sistema nervoso centrale.
Catherine Mummery, coordinatrice dello studio, ha evidenziato che “i risultati rappresentano un importante passo avanti: dimostrano che è possibile colpire la proteina tau con un farmaco in grado di silenziare il gene che la produce, riuscendo a rallentare, o forse addirittura a far regredire, la malattia di Alzheimer e altre malattie causate dall'accumulazione di tau”.
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